Q&A第19回

血友病の遺伝子治療がどの程度進んでいるのか知りたいです。 厚労省の承認間近なのか、何十年後のお話なのか、、。私は、確定保因者の30代前半です。これから子どもを考える際の判断材料にしたいと考えています。よろしくお願い申し上げます。

現在、血友病A、Bともに複数の企業による治験が進行しております。まだ、製剤として国内で使用することはできませんが、海外では承認が1～2年以内に得られる可能性が高いです。

厚労省での承認の時期はわかりませんが、昨年、国内でも同様のアデノ随伴ウイルスベクターを用いた脊髄性進行性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療が承認になっております。

そのため、実際に臨床の場で遺伝子治療が利用できるのは何十年後という話ではないと考えております。