研究のご紹介 一覧はこちら 目的・趣旨 現在の血友病患者が現在抱える課題を解決することで、薬害HIV患者を含めた血友病患者の未来を豊かにすることが大きな目的です。 患者由来iPS細胞とゲノム編集による血友病A原因遺伝子の同定 改変した『ゲノム編集のための最小のはさみ』 新規改変AAVベクターAAV.GT5を用いた血友病遺伝子治療に対する大動物を用いた検討 国内血友病患者さんの抗AAV抗体の調査 重症血友病B患者由来iPS細胞の点変異を塩基編集ゲノム編集技術で修復 概要 目的・趣旨 研究成果 班員 内容 過去の研究一覧