研究のご紹介 一覧はこちら 研究成果 ●研究紹介研究班で最近報告した論文を紹介します。第5回：患者由来iPS細胞とゲノム編集による血友病A原因遺伝子の同定第4回：改変した『ゲノム編集のための最小のはさみ』第3回：新規改変AAVベクターAAV.GT5を用いた血友病遺伝子治療に対する大動物を用いた検討第2回：国内血友病患者さんの抗AAV抗体の調査第1回：重症血友病B患者由来iPS細胞の点変異を塩基編集ゲノム編集技術で修復 【血友病の研究紹介】自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門 自治医科大学遺伝子治療研究センター 大森 司 教授 【血友病の研究紹介】東京医科大学臨床検査医学分野 木内 英 教授 【血友病の研究紹介】奈良県立医科大学小児科 野上恵嗣教授 患者由来iPS細胞とゲノム編集による血友病A原因遺伝子の同定 改変した『ゲノム編集のための最小のはさみ』 新規改変AAVベクターAAV.GT5を用いた血友病遺伝子治療に対する大動物を用いた検討 国内血友病患者さんの抗AAV抗体の調査 重症血友病B患者由来iPS細胞の点変異を塩基編集ゲノム編集技術で修復 概要 目的・趣旨 研究成果 班員 内容 過去の研究一覧