研究のご紹介
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研究開発期間
令和6年4月1日から令和9年3月31日
研究開発代表者
大森 司
自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門 自治医科大学遺伝子治療研究センター 教授
研究テーマ：血栓止血学、遺伝子治療、ゲノム編集
プロフィール 自治医科大学を卒業後、地域医療に従事した後に、自治医科大学で血友病に対する遺伝子治療の研究をスタートさせました。大学内では成人血友病をはじめとした血栓止血分野の患者さんの診療にあたっています。国内での遺伝子治療薬の開発を目標に長年研究を続けています。最近では、他分野の先生との共同研究が盛んになってきて、研究の幅が広がってきました。研究の原点は、臨床の現場での疑問やニーズを研究で解決すること、楽しいこと、です。
趣味 自転車（ロードバイク）、音楽鑑賞
研究開発分担者
野上 恵嗣
奈良県立医科大学 小児科 教授
研究テーマ：血栓止血学の基礎・臨床研究（特に凝固因子蛋白の機能構造とインヒビター）
プロフィール 自治医科大学を卒業後、奈良県で地域、救急、小児医療に従事しながら、奈良県立医科大学で凝固因子蛋白（第VIII因子）とインヒビターの研究を始めました。基礎研究はもちろんですが、臨床の現場の疑問点を解決するために研究に発展させるトランスレーショナルリサーチを長年行ってきました。最近では非凝固因子抗体製剤の基礎・臨床研究を中心に行っています。小児科医でありますので、元気に走り回る子供さんの姿をずっと見ていたいという気持ちが自分の研究のモチベーションになっています。
趣味 野球評論家（高校、大学、NPB、MLB）
濡木 理
東京大学大学院理学系研究科・生物科学専攻 教授
研究テーマ：血友病ゲノム編集ツールの最適化と凝固因子の立体構造解析
プロフィール 生命現象を原子分解能レベルで理解することを目的として研究をすすめています。研究対象は、膜輸送体・膜受容体の分子機構、遺伝暗号翻訳・RNA干渉・ゲノム編集の分子機構、がんや感染症、老化のメカニズムの解明です。分子の構造を実際に見て理解することによって、ゲノム編集のツール開発や凝固因子の改良に結びつけています。これまでに、ゲノム編集創薬ベンチャー・モダリス 、電顕創薬ベンチャー・キュライオを創業し、難治性疾患の根本治療を目指しています。モットーは、基礎の基礎は応用につながる、です。
趣味 昆虫採集、魚取り、生き物の飼育（海水水槽、淡水魚、池、水棲昆虫など）、水泳、ゴルフ、料理
大賀 正一
九州大学大学院医学研究院成長発達医学分野 教授
研究テーマ：新生児と小児領域の感染・免疫・血液・腫瘍
木内 英
東京医科大学 臨床検査医学分野 主任教授
研究テーマ：血栓止血学、感染症学、HIV感染症
プロフィール：千葉大学を卒業後、慶應大学病院小児科、荻窪病院、国立国際医療研究センター病院に勤務、血友病（特にインヒビターとC型肝炎の治療）およびHIV治療に心血を注ぎました。HIV感染症も血友病も、治療が進歩して患者の高齢化が進むなかで新たな合併症が増えており、これらの疫学研究と治療法の開発を長年行ってきました。東京医科大学では遺伝子検査やたんぱく機能解析の研究環境を活かし、他の血栓止血異常症やNon-factor製剤の解析などにも取り組んでいます。
趣味：ランニング、水泳、登山、楽器演奏（チェロ）
柿沼 章子
社会福祉法人はばたき福祉事業団 事務局長
研究テーマ：患者・家族への支援方法構築 研究と患者家族、市民の双方向コミュニケーション
プロフィール 一般企業勤務、教職を経て現職の血友病患者・家族への相談事業に従事すること20年が過ぎました。医療の進歩により患者・家族の相談も変化してきています。また支援方法もWEBなど新しい方法を取り入れながら取組んでいます。研究者とともに血友病患者を取り巻く課題を解決し環境がよくなることを実感、わくわくできるこの仕事に感謝しています。
趣味 俳句 旅行 発酵食品つくり