概要(01)

本研究事業では、血友病の根治を目指した新しい治療法と診断法の開発を目的としています。血友病に対する次世代の治療として、ゲノム編集による治療技術を開発します。また、正常や血友病患者さんの凝固因子のかたち（構造）を調べて、働きに重要な部分をみつけ、それを治療薬の開発に活かします。最近では、治療の進歩によって、血友病の治療目標が変化しています。軽症や保因者の診断法を確立して、出血症状の生活への影響を調査することで、実際に求められる治療レベルを調べます。