血友病の根治を目指した新しい治療法と診断法の開発(01)
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研究開発期間
平成30年4月〜平成33年3月31日
研究開発代表者
大森 司
自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門 教授
「研究総括・血友病に対するゲノム編集治療開発」
プロフィール 山梨県出身。平成６年に自治医科大学を卒業後、山梨県内の病院・診療所に勤務しました。その後、自治医科大学にもどり、坂田洋一先生の指導の下、血友病患者の診療や遺伝子治療の開発をはじめました。現在は研究室を持ち、国内発の遺伝子治療の開発、次世代のゲノム編集治療開発などをおこなっています。研究だけでなく、現在でも血液科の外来として血友病診療を継続しています。診療もこなすPhysician Scientistが目標です。
趣味 ロードバイクが好きで、昨年は富士山の５合目まで登りました。また、熱帯魚と水草をつかったアクアリウムにチャレンジしたいです。
研究開発分担者
嶋 緑倫
奈良県立医科大学 小児科 教授
「次世代血友病治療をめざしたタンパク質設計と多面的アウトカム評価解析」
プロフィール 奈良県立医科大学を卒業後、一貫して血友病をはじめとした血栓止血分野の研究と教育に従事しています。日本発の抗体医薬品開発に関与し、国際的に高い評価を受け、国際血栓止血学会理事、日本血栓止血学会理事長として活動しています。教育面でも国際血友病連盟公認の研修教育施設として、次世代を担う医師・研究者の育成にも力をいれています。血友病患者さんの未来が明るくなるような、そんな研究や教育をすすめていきたいと思います。
趣味
自宅での料理や医局員とのカラオケが楽しみです。
濡木 理
東京大学大学院理学系研究科・生物化学専攻 教授「血友病ゲノム編集ツールの最適化と凝固因子の立体構造解析」
プロフィール 生命現象を原子分解能レベルで理解することを目的として研究をすすめています。分子の構造を実際に見て理解することによって、ゲノム編集の道具や凝固因子の改良に結びつけています。現在、米国にゲノム編集治療を目指すベンチャー企業を立ち上げており、難治性疾患の根本治療を目指しています。
趣味
アクアリウムと水泳が息抜きとなっています。
篠澤 圭子
東京医科大学 血液凝固異常症遺伝子研究寄附講座・講師「血友病の凝血学的・遺伝子学的診断法の確立」
プロフィール 東京医科大学の臨床病理学教室に専攻生として入学し、医学博士をもらった後も、そのまま、臨床検査医学分野で、ひたすら、血液凝固因子や血液凝固阻止因子などの、血友病や稀な血液凝固異常症の遺伝子解析と臨床検査についての研究を行っています。いつも研究室の中にこもっていますが、患者さんや家族の皆さんのために役立つ、正確な解析や検査になるように、心がけて、毎日、実験をしています。
趣味
折りたたみ自転車で、旅した場所を走り、都会を街乗りして、自然と建築物と乗り物を写真に撮ることです。
松本剛史
三重大学医学部附属病院 輸血・細胞治療部 副部長一般社団法人ヘモフィリア友の会全国ネットワーク 理事長
「軽症・中等症血友病、および保因者女性の臨床解析、ガイドラインへの応用」
プロフィール 幼い時に血友病Bと診断されました。その頃は輸血しか治療法はありませんでした。凝固因子製剤が出て在宅自己注射を始め活動が広がりましたが、自分で自分の体をなんとかしたいことと、同じ血友病患者の役に立てればと血液内科医になりました。主に血友病などの出血性疾患、血栓性疾患、HIV感染症の患者さんの診療をしております。三重の血友病患者会の代表をしていますが、2017年からは全国ネットワークの代表も拝命しました。
趣味
魚釣り 主に船釣りでマダイ、ヒラメ、ブリなど狙います。
柿沼 章子
社会福祉法人はばたき福祉事業団 事務局長「患者支援からみた研究ニーズの抽出と研究成果の還元」
プロフィール 大学卒業後、一般企業、教職をへて2003年より現職。こどものための血友病ハンドブック『こんなときどうする？』の製作や血友病保因者の支援として血友病家系女性・保因者のための情報サイト『生きる力を育てましょう』を運営している。また薬害HIV感染被害者の救済事業に取り組み、患者が安心安全な長期療養のための切れ目のない医療福祉を実現するため厚労科研等の研究も行っている。
趣味
旅行と映画鑑賞。特に映画は、映画館で年間60本は観ます！